Investigadores de la Universidad de Queensland (UQ) en Australia han logrado un avance sin precedentes en la búsqueda de un tratamiento para la Enfermedad de la Motoneurona (ELA), una de las condiciones neurodegenerativas más devastadoras y para la cual actualmente no existe cura. El equipo desarrolló un fármaco innovador llamado R8Y que activa un receptor inmunológico difícil de alcanzar, el C5aR2, abriendo una nueva esperanza para millones de pacientes en todo el mundo. El estudio, publicado el 3 de julio de 2026, representa un hito en la colaboración científica internacional.
Un receptor escondido durante décadas
El receptor C5aR2 se encuentra en la superficie de muchas células inmunitarias, pero durante años ha sido un objetivo esquivo para los científicos. A diferencia de la mayoría de los receptores, el C5aR2 es incapaz de acoplarse a las proteínas G, una característica poco común que explica por qué ha sido tan difícil de abordar y por qué su papel en la inflamación ha permanecido tan elusivo.
“Con este conocimiento, es posible que tengamos un fármaco antiinflamatorio listo para pruebas en pacientes con ELA en un plazo de 5 años, transformando potencialmente esta enfermedad de una condición terminal aguda a una enfermedad crónica de larga duración”, explicó el profesor Trent Woodruff, líder del equipo de investigación en la UQ.
El estudio se realizó en colaboración internacional con el Instituto Indio de Tecnología, la Universidad de Tokio y la Universidad Sungkyunkwan, demostrando el poder de la colaboración transfronteriza para abordar desafíos biomédicos complejos.
Cómo funciona el nuevo fármaco R8Y
El equipo de la UQ logró desentrañar la composición molecular del receptor C5aR2 y diseñó el fármaco R8Y como una molécula que se une específicamente a este receptor. La investigación permitió visualizar la estructura y función del receptor, revelando que no se comporta como la mayoría de los otros receptores del sistema inmunológico.
“Usando el fármaco que creamos, nuestros socios internacionales desarrollaron un modelo del fármaco unido al receptor, lo que nos brindó información vital sobre cómo el fármaco se une al receptor y cómo este envía señales”, explicó el Dr. Richard Clark, coautor del estudio.
Con este conocimiento, el equipo de la UQ está trabajando ahora para desarrollar fármacos antiinflamatorios aún más potentes para enfermedades neurodegenerativas difíciles de tratar como la ELA, el Parkinson y el Alzheimer. La capacidad de atacar selectivamente el receptor C5aR2 abre la posibilidad de desarrollar medicamentos más seguros y efectivos con menos efectos secundarios.
El impacto en pacientes con ELA
La Enfermedad de la Motoneurona, también conocida como ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica), afecta aproximadamente a 5 de cada 100.000 personas en todo el mundo. Se caracteriza por la degeneración progresiva de las neuronas motoras, lo que lleva a una debilidad muscular creciente, parálisis y finalmente la muerte, generalmente por insuficiencia respiratoria.
Actualmente, los tratamientos disponibles solo logran ralentizar modestamente la progresión de la enfermedad y extender la supervivencia en unos pocos meses. El descubrimiento del equipo australiano representa un cambio de paradigma, ya que aborda la inflamación como un mecanismo central de la enfermedad.
La organización sin fines de lucro FightMND, que proporcionó financiamiento para la investigación, celebró el avance. “FightMND se enorgullece de apoyar esta importante investigación”, declaró la Dra. Michelle Kouspou, Gerente de Investigación Cure. “Esperamos ver cómo este avance avanza y nos acerca a mejores tratamientos para las personas que viven con la enfermedad”.
Cómo Salutexa facilita el manejo integral de pacientes con enfermedades neurodegenerativas
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Fuente: University of Queensland. “Breakthrough in search for Motor Neurone Disease treatment.” UQ News, 3 July 2026.
