Por primera vez en América Latina, pacientes con cánceres de sangre están recibiendo una terapia de células CAR-T desarrollada íntegramente en la región. El Centro de Terapias Avanzadas Nutera, en Ribeirão Preto (Brasil), fruto de una alianza entre el Hemocentro de Ribeirão Preto, la Universidad de São Paulo (USP) y el Instituto Butantan, ha puesto en marcha el ensayo clínico Carthedrall, que ya muestra resultados prometedores en leucemia linfoblástica aguda de células B y linfoma no Hodgkin de células B. Los resultados preliminares fueron publicados en Bone Marrow Transplantation en abril de 2024.
¿Qué hace única a esta terapia CAR-T?
La terapia CAR-T (receptor de antígeno quimérico en células T) consiste en modificar genéticamente los linfocitos del propio paciente para que reconozcan y destruyan las células cancerosas. Aunque esta tecnología ya está aprobada en Estados Unidos y Europa desde 2017, su alto costo —que puede superar los 500.000 dólares por paciente— la hacía inaccesible para la mayoría de los pacientes latinoamericanos.
El Centro Nutera ha logrado reducir el costo por paciente a aproximadamente 350.000 reales brasileños (unos 66.000 dólares), una fracción del precio de las terapias importadas. Esta reducción es posible gracias a una inversión pública de más de 200 millones de reales (37 millones de dólares) en infraestructura, suministros y personal técnico especializado.
El ensayo clínico Carthedrall
El estudio Carthedrall, que planea tratar a 81 pacientes en cinco centros de referencia brasileños, se encuentra actualmente en fase 2 después de que ANVISA aprobara el informe de seguridad de la fase inicial en diciembre de 2024. Los resultados de la primera fase fueron contundentes:
- Todos los pacientes tratados mostraron respuesta a las células CAR-T sin efectos secundarios graves.
- La terapia utiliza un constructo CAR dirigido contra CD19, con dominio coestimulador 4-1BB, el mismo blanco de las terapias comerciales más exitosas.
- El proceso completo, desde la recolección de células hasta la infusión, toma entre 45 y 60 días.
Un modelo de acceso equitativo
El gobierno brasileño, a través del Programa de Desarrollo del Complejo Industrial de la Salud (Procis), ha financiado este proyecto con el objetivo estratégico de que el Sistema Único de Salud (SUS) pueda ofrecer terapia CAR-T a la población de forma gratuita. Se estima que más de 30.000 pacientes en Estados Unidos y 10.000 en Europa ya han sido tratados con CAR-T, mientras que en Brasil solo unas 120 personas habían tenido acceso antes de este programa.
Nutera planea ampliar su capacidad para tratar a más de 300 pacientes por año, y ya se están explorando nuevas aplicaciones de la tecnología para enfermedades autoinmunes y neurológicas mediadas por células B, con un estudio para lupus que comenzaría en 2026.
El futuro de la terapia celular en Latinoamérica
El éxito del programa brasileño de CAR-T demuestra que es posible desarrollar terapias celulares avanzadas fuera de los países del G7. Con una inversión pública estratégica y la colaboración entre instituciones académicas y centros de investigación, América Latina puede reducir la brecha de acceso a tratamientos oncológicos de vanguardia. El modelo de Nutera —público, académico y de bajo costo— podría servir de referencia para otros países de la región que buscan independencia tecnológica en oncología.
Fuente: César, G.V. et al. “Safety and efficacy of a new academic CD19-directed CAR-T cell for refractory/relapsed non-Hodgkin lymphoma and acute lymphoblastic leukemia in Brazil”. Bone Marrow Transplantation (2024). DOI: 10.1038/s41409-024-02283-6. Nutera-RP / Hemocentro de Ribeirão Preto / USP / Instituto Butantan.
